前言

本指（zhǐ）导（dǎo）原则（zé）旨在规范和合理引导（dǎo）真实世界数（shù）据在医（yī）疗器械临床评价中的应用，为申请人开展真实世界研究以及监管（guǎn）部门技术（shù）审评提供技术指导。

本指导原则是供注册申请（qǐng）人和技术审评人员使用的指导（dǎo）性（xìng）文件（jiàn），但不包括注册审批所涉及的行政事项（xiàng），亦不作为法规强制执行，需（xū）在（zài）遵循相（xiàng）关（guān）法规和（hé）强制性标准的前提下使用本指导原则。如果有能（néng）够（gòu）满足相关法规要求的其他方法，也可（kě）以采用，但是（shì）需要提供详细的研究资料和验证资料。

本指导原则（zé）是在现行法规（guī）和标准体系以及当前认知水平下制定的，随着法（fǎ）规（guī）和标准的不断（duàn）完善（shàn），以（yǐ）及科（kē）学技术的不断发展，本指导（dǎo）原则的相关内容也将进行适时调整。

适用范围

本指导原则适用于医疗器械真实世界（jiè）研究（jiū），不适用于按医疗器械管理的（de）体（tǐ）外诊断试剂真实世界研究。本指导原则在《真实世界数据用于医疗器械临（lín）床评价技术指导原则（试（shì）行）》的基础上（shàng），结合目前积累的经验，进一步细化医疗器械真实世界研究设计和统计分析的一般要求。在当（dāng）前（qián）发展阶段，真实世界证据在（zài）医疗器械临床评价（jià）中，主要作为已有（yǒu）临床证据的补充。

研究报告

研究报告需遵循完整（zhěng）、准确（què）、规范的总体原则。不同（tóng）类型真实世界研究报告内容存（cún）在差（chà）异，pRCT研究报告内容可参考实效性试验CONSORT指南（nán），队列设计、病例（lì）对照设计等观（guān）察性研究可参考STROBE指南（nán），也可以参考其他适用的文件，如STaRT-RWE清单，以帮助提高临床报告要素的完整性。在以上的考虑基（jī）础上，需（xū）特别注意以下内容：

• 研究设计：阐述选（xuǎn）择该研究设计的原（yuán）因，结合（hé）已有证据，阐明该研究（jiū）拟（nǐ）回答的安全有效性问题（tí）。
• 筛选流程图：提供研究对象的筛选流程图。对于回顾性真实世（shì）界研究，说明研（yán）究过程中如何（hé）从原始数据库中逐步筛选出合格的分析对象，给出原始数据库的样本量、每一个步骤排除的研究对象数目、相应的排除原因（yīn）以及（jí）最后纳入分析的（de）研究对（duì）象样（yàng）本量。
• 数据源基本特征描述：包括人群代表性、数据质量等；该（gāi）数据源自身质控措施，基于该数据源发表的高水平文（wén）献等信息。
• 人群基本特征描述：详细描述研究对象的基线特征，各组病例入选时的基线特征，基（jī）线数据是否平衡。
• 数据准确性描述：对于回顾性真实世界研究，提供对使用到的各变量数据的准确性验证和/或评估结（jié）果，若采取自动方法从观察性数据库中提取变量数据，列明各变量具体的提取算法，提供相应算法（fǎ）的准确性验证数据。
• 合并用药、合并治疗统计（jì）：记（jì）录和统计影响临床结局的其他干预措施（药物治（zhì）疗及其（qí）他（tā）诊疗（liáo）方法）实施情况。
• 按（àn）照方案开展统计分析，呈（chéng）现所有统计分析结果，包括：主分析结果（guǒ）、次要分（fèn）析（xī）结果、安全性分析结果、亚组分析结果、期中分析结果、敏感性分析结果。
• 数据缺失处理：描（miáo）述缺失数（shù）据的数量及具体情（qíng）况（kuàng），列明缺失处理情况，与方案规定的符合性。若与方案规定的数据缺失处理方法（fǎ）不一（yī）致，提供（gòng）合理的理由。
• 矛盾数据处理：描述不同来源数据重要信息的统计量，针（zhēn）对矛盾数据的敏感性分析（xī）结果（guǒ）。
• 偏倚风险及控制情况：以表格的形式列出可能存在的各（gè）细分偏倚类型，针对各偏倚逐个列出降（jiàng）低/消除偏倚的（de）措施（shī），并对应列出采取措施后残留的偏倚风险大小评估结果。
• 讨论和结论：讨论研究局限性，讨论潜在偏倚的方向和大小，分析剩余偏倚对临床证据（jù）强度的影响；讨论研究结果的（de）外推性，例如考虑匹（pǐ）配人群和预期适用人群之间（jiān）的差异，分析（xī）结果（guǒ）的外（wài）推（tuī）性；结合研究目（mù）标、局限性、多种分析方法、相似研究（jiū）的结果和（hé）其他相关证据，对结果进行（háng）谨慎、全面的解释。